Cagliari, 21 Nov 2025 - Il Centro Unico Trapianti di Cellule Staminali Emopoietiche Adulti e Pediatrico dell’Arnas G. Brotzu, è stato individuato dall’assessorato della Sanità come struttura autorizzata alla prescrizione e alla gestione della nuova terapia genica avanzata destinata ai pazienti affetti da beta-talassemia trasfusione-dipendente nei pazienti idonei di età pari o superiore a 12 anni.
La terapia, recentemente riconosciuta a livello comunitario e nazionale, utilizza cellule staminali del paziente opportunamente modificate per permettere all’organismo di produrre un’emoglobina funzionante, riducendo o potenzialmente eliminando il ricorso alle trasfusioni continuative. Si tratta di una procedura altamente specialistica che richiede centri dotati di competenze multidisciplinari, unità di terapia intensiva, sistemi accreditati per la raccolta e la processazione delle cellule e personale con specifica formazione nel trapianto ematopoietico. L’individuazione del centro autorizzato rappresenta il primo passo di un percorso che proseguirà nei prossimi mesi, necessario per rendere questa importante innovazione terapeutica concretamente accessibile ai pazienti talassemici della nostra isola. Il percorso prevede infatti ulteriori fasi organizzative, l’attivazione dei sistemi di monitoraggio nazionali e la piena operatività delle procedure previste dall’Agenzia Italiana del Farmaco.
“La nostra Regione convive da sempre con un’elevata incidenza di talassemia, una malattia che ha segnato profondamente la vita di molte famiglie sarde. L’individuazione del centro autorizzato rappresenta un passaggio fondamentale: è il primo tassello di un percorso che potrà aprire, finalmente, a una nuova possibilità di cura. Continueremo a lavorare con determinazione affinché questa innovazione diventi pienamente accessibile ai nostri pazienti, nella massima sicurezza e con il supporto delle migliori competenze cliniche disponibili”. Com
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